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基因剪刀: 改写生命密码的工具

馮傑

2020年10月14日 01:41

科技日報(2020年10月9日)

10月7日,2020年諾貝爾化學獎被授予法國生物化學家埃瑪紐埃爾·沙爾龐捷和美國生物化學家珍妮弗·道德納,以表彰她們對新一代基因編輯技術CRISPR的貢獻。

諾貝爾獎委員會表示,這兩位科學家的發現非常重要——她們發現了基因技術中最強有力的工具之一:CRISPR/Cas9基因剪刀。使用這一技術,研究人員可以非常精准地改變動物、植物和微生物的DNA。這一技術對生命科學産生了革命性的影響,正在催生新的癌症療法,並有可能使治愈遺傳性疾病夢想成真。

意外之喜

在卷帙浩繁的科學史上,有不少科學發現是“無心插柳”,發現這些基因剪刀工具也是意外之喜。

沙爾龐捷在對化膿性鏈球菌——一種對人類造成最大傷害的細菌進行深入研究的過程中,發現了一種以前未知的分子tracrRNA,她的研究表明,tracrRNA是細菌古老的免疫系統CRISPR/Cas9的一部分,該系統通過切割DNA來解除病毒的武裝。

2011年,沙爾龐捷發表了這一研究。同年,她開始與擁有豐富RNA知識的資深生物化學家珍妮弗·道德納攜手合作。在研究中,她們偶然注意到,在一種名叫Cas9的蛋白的加持下,CRISPR才能顯示出它作爲基因組編輯工具的強大潛力。

這兩位女科學家共同努力,成功地在試管中重建了細菌的基因剪刀——CRISPR/Cas9,並簡化了其分子成分,使其更易于使用。隨後,她們對這一基因剪刀進行了重新編程——這是一個具有劃時代意義的實驗。這一剪刀天生就能識別病毒中的DNA,沙爾龐捷·道德納證明可以對其進行控制,實現對DNA的“定點”切割,而在DNA被切割的地方,科學家們可以容易地改寫生命的密碼。

這些研究成果顯著提升了基因編輯的效率,這兩位科學家也榮登《時代》周刊“2015年全球最具影響力100人”。

大顯身手

研究人員若想發現生命的內部運作原理,就需要修改細胞中的基因,這曾經是一項耗時、困難甚至有時不可能完成的工作,但借助CRISPR/Cas9基因剪刀,科學家們現在能在幾周內改變生命的密碼。

自从沙尔庞捷和道德纳在2012年发现CRISPR/Cas9基因剪刀以来,有越来越多科学家开始使用这一工具。该工具在很多基础研究领域“大顯身手”,比如,植物研究人员已经借助这套工具开发出能够抵抗霉菌、病虫害和干旱的农作物。在医学领域,创新型癌症疗法的临床试验正在进行中,能够治愈遗传性疾病的梦想即将实现。

正如諾貝爾化學委員會主席克拉斯·古斯塔夫森所說:“這種基因工具擁有強大的力量,影響我們所有人。它不僅使基礎科學發生了革命性的變化,而且還制造出了新奇的作物,並將催生開創性的新療法來治愈很多疾病”。

CRISPR/Cas9基因編輯系統是本世紀最重要的生物學發現之一。2015年,《科學》雜志將其評爲年度十大科學突破之一,並高居榜首。這一基因剪刀將生命科學帶入了一個新時代,並在許多方面爲人類帶來了最大福祉——而獎勵那些給人類帶來最大福祉的技術人員和科學家,正是諾貝爾獎創立的初衷!


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2020年10月14日 09:33
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